梁培芳代表:

　　您提出的《关于在博爱康等社会福利保障中增加罕见病门诊治疗报销项目的建议》（第2024045号）收悉，经综合市卫生健康局、市民政局、市财政局、市红十字会等部门的意见，现答复如下:

　　一、对建议内容的总体表态

　　人民健康是民族昌盛和国家富强的重要标志。一直以来，我市高度重视各类罕见病医疗保障工作，不断完善政策，构建多重保障体系，稳步提升罕见病医疗保障水平。您对我市下一步健全罕见病医疗保障体系提出了很好的建议，我局及相关单位将进一步吸收借鉴，让发展成果更公平惠及更多罕见病患者。

　　二、对建议内容的归纳分析

　　您从日常走访遇到的罕见病病例实际情况出发，分析了目前罕见病治疗和保障面临的挑战，一是“用药难”，大多数罕见病没有特效药物；二是“保障难”，罕见病患者维持日常治疗家庭负担重。并提出了两条宝贵建议，一是将罕见病门诊治疗或者累计自费达到一定额度给予减免；二是设立特殊基金，对于罕见病的病人给予特殊照顾。

　　三、我市罕见病群体现状

　　罕见病尽管单一病种发病率低，但病种有7000多种，中国有2000万罕见病患者，每年新增约20万人，受影响的人数多，即“罕见病并不罕见”。目前国家卫健委已公布两批罕见病目录，共207种，约80%为基因突变导致的遗传性疾病，仅有5%存在有效的治疗方法。

　　经统计，2023年我市罕见病参保人共计8099人（不含部分需形态学编码识别的罕见病病种），其中职工参保人4130人，城乡居民参保人3969人；参保人发生罕见病就诊记录2.9万人次，医疗总费用1.64亿元，符合范围医疗费用1.39亿元，基金支付（含大病保险、医疗救助、博爱康等，下同）1.2亿元，政策范围内支付比例约87%，年人均基金支付最高的病种为血友病，人均20.5万元/年、血友病参保人最高报销金额123万元。

　　四、对建议内容的回应

　　（一）将罕见病门诊治疗或者累计自费达到一定额度给予减免。

　　部分采纳该建议。

　　1.不断完善罕见病多层次医疗保障体系

　　党的十八大以来，罕见病这一特殊领域日益受到关注，国家和地方多措并举保障罕见病患者的健康权益，在加强政策研究和制度建设的基础上，通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加强区域协作和远程支持等措施，探索出破解罕见病防治难题的“中国模式”，罕见病的诊疗工作加速发展，用药保障水平显著提高。按照国家和省待遇清单要求，目前我市已经建立起包含基本医疗保险（分职工和城乡居民）、大病保险、（公务员医疗补助）、医疗救助和普惠型商业补充医疗保险（“博爱康”）的多层次医疗保障体系，即制度层面上已经确立罕见病费用综合保障制度。我市参保人患罕见病后，就医发生的医保“三大”目录（药品、诊疗项目和医用耗材）内的医疗费用可按规定享受普通门诊、门特病种（12种罕见病已纳入）、住院、大病保险、医疗救助、“博爱康”、社会救助及大病慈善帮扶等待遇；医保目录外的医疗费用可按规定享受医疗救助、“博爱康”、社会救助及大病慈善帮扶等待遇。

　　2.稳步提高罕见病医疗费用保障水平

　　一是设置普通门诊待遇。2022年1月起我市所有基本医疗保险参保人均可按规定享受普通门诊待遇。罕见病参保人在选定的定点医疗机构普通门诊就医，不设起付标准，报销比例50%～82%，2024年度支付限额最高达3051元。省规定纳入“单独支付”的523种药物，参保人按基本医疗保险年度支付限额，不受普通门诊支付限额限制。

　　二是加强门诊特定病种保障。根据省的规定我市已将血友病、全身型重症肌无力、多发性硬化、肺动脉高压和C型尼曼匹克病等12种罕见病纳入门特病种。门特病种均不设起付标准。其中血友病为一类门特病种，按住院比例（80%-97%）报销，年度支付限额为险种年度最高支付限额总额；其他为二类门特，在定点医疗机构（含“双通道”药店）可报销70%～82%，年度支付限额8000元-12000元，享受门特待遇后仍可按规定纳入大病保险、医疗救助及“博爱康”等进行报销。《广东省基本医疗保险门诊特定病种管理办法》（粤医保规〔2020〕4号）第五条规定“各市执行全省统一的门特范围，不得自行调整”，即门特病种的范围、调整由省医保局统管。2023年，我市罕见病参保人发生门特罕见病就诊记录1.15万人次，政策范围内支付比例约95%。

　　三是提高住院和大病待遇。罕见病参保人住院可报销80%-97%，享受基本医疗保险待遇后，可按规定继续享受大病保险、医疗救助及“博爱康”等待遇。2024年1月起我市扩大大病保险支付范围并降低职工大病保险起付标准，2024年度职工和居民支付限额（含大病保险）最高分别为203万元、143万元。2023年，我市罕见病参保人发生罕见病住院就诊记录6197人次，政策范围内支付比例约85%。

　　四是发挥医疗救助托底保障功能。2024年4月1日起我市开始实施新的医疗救助政策，经市民政部门认定的特困人员、孤儿、事实无人抚养儿童、最低生活保障对象、最低生活保障边缘家庭成员等收入型及支出型医疗救助对象，因罕见病在定点医药机构发生的符合规定的医疗费用，经基本医保等支付后，按规定予以医疗救助：不设起付标准，报销70%-100%，年度限额15-20万元；省域内规范就诊发生的医疗费用（含自费）按规定给予倾斜救助：特困人员等无起付标准、其他对象达到起付标准以上，报销70%-100%，年度限额15万元。2023年，我市医疗救助对象发生罕见病就诊记录752人次，实际支付比例约98.5%。

　　五是推动商业健康保险提供罕见病保障。2022年我市推出城市定制普惠型商业补充医疗保险“博爱康”，突破医保目录限制，扩大保障范围，自费药品不限病种范围、不限药品品种均可报销，年度起付标准最低1万元，年度最高保障可达266万元。“博爱康”设罕见病门诊自费药物保障待遇，是全省率先单独设立罕见病保障条款的普惠险，年度起付标准1万元、报销比例60%、最高支付限额20万元。2023年，“博爱康”共赔付424人次。罕见病门诊自费药物保障待遇共赔付42人次，医保报销后再平均减轻个人费用负担超过56%。

　　3.不断提升罕见病综合诊疗能力

　　为解决罕见病多需异地就医的现状，我市卫生健康局及医院整合利用多方资源，不断提升我市诊疗能力。一是加入罕见病诊疗协作网。2021年11月，市博爱医院成为广东省罕见病诊疗协作网成员，利用优质医疗资源的辐射带动作用，提高我市罕见病综合诊疗能力。二是组建和参与罕见病学术组织。2022年成立中山市医学会罕见病分会，我市医学专家在省医学会罕见病学会、省罕见病专业质量控制中心等均有任职，我市罕见病团队的专业能力在省内同行中得到认可。

　　4.精准实施救助帮扶和人道救助

　　民政部门围绕困难群体中的大病患者实施救助帮扶，同时依托我市困难帮扶中心，引入社会慈善资源对困难对象中的罕见病患者进行帮扶，对经政府政策救助后仍存在困难的，发放慈善帮扶资金。2023年共实施慈善专项救助1936人次，发放慈善帮扶资金221万元。市红十字会对重大疾病及罕见病开展人道救助，2019年以来，共救助2134人次、发放602万元；争取上级红十字会对我市白血病患儿共帮扶66人、206万元。

　　5.充分发挥财政支持作用

　　2023年拨付67.40亿元社保基金、2024年统筹安排69.36亿元社保基金用于医疗保障支出，2022年起财政每年补助医保基金超10亿元，强力支持医疗保障体系建设。2023年拨付7亿元加强卫生健康事业发展，2024年安排4.6亿元强化优质医疗资源供给，安排1.1亿元提高基本服务能力，强力保障医疗卫生经费。

　　6.加强罕见病用药保障

　　一是将罕见病用药纳入医保目录。2018年国家医保局成立以来，建立健全医保药品目录动态调整机制，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保药品目录范围。据统计，2024年版的医保药品目录已纳入271种治疗罕见病的药品，覆盖112个罕见病病种。罕见病用药进入国家医保目录，大大降低了患者用药负担，但限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格特别昂贵的罕见病药物，由于明显超出基本医疗保险保障水平，纳入我国基本医保进行保障存在现实困难。

　　二是保障罕见病用药供应配备。我市公立医疗机构通过平台线上采购罕见病药物，对于价格高、医院不适宜长期储备的药品，可进行临时采购。基层医院具备罕见病诊疗能力的前提下，可通过“绿色通道”临时采购。对于通过国家谈判纳入医保支付范围的罕见病药品，我市通过“双通道”管理机制对药品供应配备予以双重保障。

　　三是增加港澳上市药械报销渠道。2024年“博爱康”新增“港澳药械通”费用补偿待遇。已在港澳上市、临床急需的药物，由“港澳药械通”指定的本市医保定点医疗机构向“博爱康”承办机构申报,经审核同意后，可纳入“博爱康”报销，起付标准4万元，超出起付标准以上的部分给予50%报销，最高支付限额为20万元。

　　（二）设立特殊基金，对于罕见病的病人给予特殊照顾

　　部分采纳该建议。

　　2015年我市出台《中山市人民政府办公室关于建立中山市疾病应急救助制度的实施意见》（中府办〔2015〕38号）等文件，建立疾病应急救助制度，解决了需急救患者的医疗费用问题，保障患者均能得到及时有效的治疗，发挥政府兜底作用，进一步保障人民群众的生命健康权益。同步设立疾病应急救助基金，多渠道筹集资金，2015年以来市红十字会每年从社会各界的捐助款项中划出50万元专项资金补助疾病应急救护基金。截至2023年底，共筹集资金并支付2203万元2203万元，救助7866人次。

　　《广东省医疗保障局关于广东省十三届人大五次会议第1393号代表建议答复的函》（粤医保案〔2022〕90号）第三点“‘关于建立广东省罕见病多层次保障机制’以及‘设立广东省罕见病用药保障专项统筹基金’等建议”指出：2021年1月21日，国家医保局会同财政部下发《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（医保发〔2021〕5号），提出基本医疗保障制度包括“基本医疗保险、补充医疗保险和医疗救助”，“各地在基本制度框架之外不得新设制度，地方现有的其他形式制度安排要逐步清理过渡到基本制度框架中”，并进一步规定“国家在基本医疗保障制度基础上，统一制定特殊人群保障政策。地方不得根据职业、年龄、身份等自行出台特殊待遇政策”。我局将积极与省医保局汇报沟通，建议国家对罕见病综合医疗保障试点开展探索，同时在国家待遇清单规定框架内，会同有关部门，积极探索罕见病用药保障措施，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。

　　五、下一步工作计划

　　（一）积极争取建立门诊大额医疗保障制度

　　目前正加强与上级沟通，争取在做好现有普通门诊保障的基础上，建立门诊大额医疗保障机制，对参保人门诊就医发生的大额医疗费用予以保障，提升门诊保障水平。

　　（二）探索将“单独支付”药物纳入“博爱康”保障范围

　　我局将会同普惠险联席会议成员单位，指导“博爱康”承办机构优化我市2025年产品理赔细则，结合运营情况和精算结果，探索将普通门诊使用“单独支付”药物纳入“博爱康”保障范围，做好各类医疗保障制度的互补衔接，促进多层次医疗保障体系发展，满足人民群众多元化保障需求。

　　（三）加强罕见病遗传资源建设和管理

　　市卫生健康局将继续指导市博爱医院推动成立神经系统遗传病/罕见病咨询中山分中心，创建粤港澳地区罕见病专属生物样本库和临床数据资料库，加强罕见病遗传资源建设和管理，为罕见病的诊治研究提供资源保障。

　　随着更多人关心关爱罕见病患者，更多罕见病用药纳入医保目录，更多社会力量参与支持，罕见病患者的用药负担定会进一步降低，他们的健康也将更有“医靠”。

　　专此答复，诚挚感谢您对医保工作的关心支持。

中山市医疗保障局

　　2024年7月17日